İkinci Çeyrek FSHD World Alliance Toplantısı

Güncelleme: 20 Nisan 2026

Nisan ayında gerçekleşen FSHD World Alliance 2. çeyrek toplantısının özetini sizlere aşağıda sunuyoruz:

FSHD Kas Rejenerasyon Projesi

FSHD'nin de içinde bulunduğu kas distrofilerinde ana sorun, kas hücrelerindeki dejenerasyondur (bozulma). Aslında kaslarımızda, normalde de olabilen seyrek bozulmalar, rejenerasyon (yenileme/tamir) mekanizması ile düzeltilir. Hastalanmış kaslarda da bir süre bu mekanizma çalışabilir ama sonuçta dejenerasyon, rejenerasyonu yener, rejenerasyon yetersiz kalır. Bu durumda kaslarımız yerini, kasılabilen kas dokusuna değil, kasılma özelliği olmayan bağ dokusu ve yağ dokusuna bırakır. FSHD gibi kas distrofilerinde kas gücündeki azalmanın ve erimenin nedenlerinden birisi budur.

FSHD Kanada Vakfı ve Solve FSHD'nin kurucularından Neil Camarta, 11 Nisan'daki FSHD World Alliance toplantısında FSHD Kas Rejenerasyon Projesi (Muscle Regeneration Project) adıyla anılan projeyle ilgili son güncellemeleri bildirdi. Bildiğimiz üzere güncel araştırmalar hastalığı durdurmaya yönelik bileşiklere odaklanıyor. Kas Rejenerasyon Projesi projesi ise kasları geri kazanma üzerine odaklanıyor. Projenin bütçesi 9-14 milyon $ aralığında... Köpekbalığı, fare ve domuz denemeleriyle test edilen 24 bileşiğin 2 tanesi umut vadediyor ve klinik araştırma aşamasına geçmesi bekleniyor. Bu süreç 2026'nın ortası gibi öngörülüyor. Bu iki bileşiğin yanı sıra kuvvet ve enerjide en azından %15 fark yaratan 9 bileşiğin ise 2-3 yıl içinde klinik araştırma safhasına geçeceği öngörülüyor.

Bileşiklerin etki ettiği mekanizmalar karışık olarak şunları içeriyor (genel bilgi veriyorlar, etken maddeye spesifik bilgi yok);

Miyostatin inhibitörü,   AAK1, Cyclo (His-PRo), APJ Reseptör Apelin Peptit Agonisti, Ab Konjuge IGF1, SPT Serin Palmotil Transferaz hedefleme.

Tüm bu çalışmalardaki bileşiklerin kas artışı, kas boyutu, kas gücü, kan akışı, dayanıklılık konusunda iyileşme sağlaması ve fibrozu azaltması hedefleniyor.

FSHD Kanada Vakfı'nın bu girişimi, önümüzdeki yıllarda ortaya çıkacak yeni FSHD tedavilerinin zeminini oluşturduğundan bizlere umut veriyor.

Sunuma ulaşmak için : https://zoom.us/clips/share/H5nLWzUQSpOk0Nzt61vHsg

Passcode: World_FSHD_Alliance_2026!

Sağlıklı günler...