FSHD'ye Yönelik Devam Eden İlaç Araştırmaları
- Aslı Erkan
- 11 hours ago
- 2 min read
Güncelleme: 14 Nisan 2026
Geçtiğimiz sene Losmapimod’un REACH adlı faz 3 klinik çalışmasının birincil sonlanım noktasına ulaşamadan başarısız olduğu rapor edilmişti. Losmapimod’un rafa kaldırılması hepimizde hayal kırıklığına neden olsa da, geleceğe umutla bakmak için daha bir çok tedavi alternatifinin araştırma aşamasında olduğunu biliyoruz.
Bunlardan ilki ve en önemlisi olan, Avidity Biosciences, geliştirdiği del-brax (delpacibart braxlosiran), Faz ½ FORTITUDE çalışmasında oldukça olumlu veriler ortaya koydu. Del-brax; 2 mg/kg ve 4 mg/kg dozlarından oluşan iki doz kohortunda önce her 6 haftada bir, sonrasında her 13 haftada bir damar yolu ile uygulandı. Güvenlilik verileri ilaçla ilgili hiçbir ciddi yan (advers) etki olmadığını, hiçbir katılımcının yan etkiler nedeniyle tedaviyi sonlandırmadığını ortaya koydu. Del-brax’ın, DUX4 ile regüle edilen genleri %50’nin üzerinde bir oranla güvenli ve istikrarlı biçimde azalttığı görüldü. Hastalarda 10 metre yürüme-koşma, zamanlı kalk ve yürü (TUG) ve nicel kas kuvveti testlerinde plasebo grubuna kıyasla gelişmeler kaydedildi. Erişilebilir Çalışma Alanı ile ölçülen üst ekstremite fonksiyonu da olumlu yönde bir değişim gösterdi. Bu veriler ışığında Avidity, Kuzey Amerika, Avrupa ve Japonya genelinde 200 hastayı içerecek Faz 3 FORTITUDE-3 (FORWARD) çalışmasını başlattı. Bu çalışma 18 aylık bir süre içinde fonksiyonel mobilite ve kas kuvvetine yoğunlaşarak del-brax’ın etkililiğini değerlendirecek. Faz 3 çalışmasının 2026-2027 aralığında tamamlanması bekleniyor. İngiltere, Hollanda, Fransa, Danimarka, İspanya, Almanya, İtalya’daki merkezler, ülkemize yakın çalışma merkezleri olarak yer alıyor. Çalışmaya katılmak isteyenler hekimleri aracılığıyla medinfo@aviditybio.com adresine başvurabiliyor.
Kaynak:
Diğer bir olumsuz gelişme de Hoffmann La Roche’un Faz 2 MANOEUVRE çalışmasının Mart 2026 itibarıyla sonlandırılmasıydı. Kas hücresi büyümesini inhibe eden miyostatini bloke etmek üzere tasarlanan RO7204239 (diğer adıyla GYM329) etken maddesi, kas büyümesi ve fonksiyonu üzerinde istenen gelişmeye neden olmadığı gerekçesiyle Faz 3’e geçemeden sonlandırıldı.
Arrowhead Pharmaceuticals’ın SRP 1001 (eski adıyla ARO-DUX4) Faz 1/2a çalışması ise katılımcı kabulüne devam ediyor. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06131983 adresinden ulaşılabilen klinik çalışma sayfasına göre; Avustralya, Kanada, Almanya, İtalya, Hollanda, Yeni Zelanda ve İspanya’daki merkezler uygun gönüllülerin başvurusunu bekliyor. Sarepta’nın Mart 2026’da yayımladığı bültende, DUX4 proteininin üretimini azaltmaya yönelik SRP 1001’in erken verilerine yer verildi. Verilerde, birincil çalışmada uygulanan tedavinin olumlu güvenlilik ve tolere edilebilirlik profili sergilediği, ilacın kas dokularına taşınmasında umut vadeden sonuçlar alındığı, DUX4 tarafından regüle edilen genleri baskıladığına dair kanıt olduğu ve kas hasarında sık başvurulan bir gösterge olan kreatin kinaz (CK) düzeylerinde hızlı bir azalma görüldüğü bildirildi.
Epicrispr Biotechnologies (eski adıyla Epic-Bio), FSHD’ye yönelik araştırma aşamasındaki epigenetik düzenleme tedavisi olan EPI-321’in değerlendirildiği, halen devam etmekte olan, ilk kez insanda denenen açık etiketli çalışmasının erken aşama klinik verilerini Ocak 2026 itibariyle duyurdu. İlacın güvenlilik ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için tasarlanan çalışmada, üç katılımcının üç aylık takip vizitlerini tamamladığı belirtildi. Bu katılımcılar arasında, ilacın olumlu performans gösterdiği, kuvvet ve fonksiyon ölçütlerinde gözle görülür gelişmeler olduğu kaydedildi. Daha da önemlisi, katılımcılarda hiçbir ciddi ve şiddetli advers olay gözlemlenmedi. Çalışma devam ediyor ve Epicrispr katılımcı almaya devam ediyor. EPI-321’e ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından Fast Track (Hızlı Takip) Statüsü verildi.
Güzel haberlerle buluşmak dileğiyle...
Comments