DEL-BRAX İÇİN GERÇEKLEŞTİRİLEN FAZ ½ ÇALIŞMASININ SONUÇLARI AÇIKLANDI

Güncelleme tarihi: 16.06.2026

Novartis 11 Haziran’da yayınladığı bültende, Faz ½ FORTITUDE klinik çalışmasında değerlendirilen delpacibart braxlosiran (del-brax) adlı araştırma ilacının, biyobelirteç kohortunda birincil ve temel ikincil sonlanım noktası hedeflerini karşıladığını bildirdi.

Del-brax, DUX4 aktivitesini azaltarak FSHD’nin kök nedenini hedef almak üzere tasarlanmış, araştırma aşamasındaki bir tedavi. Bu çalışmada del-brax alan katılımcılar, DUX4 aktivitesi ile bağlantılı bir biyobelirteç olan KHDC1L düzeylerinde ve bunun yanı sıra kas hasarının bir belirteci olan kreatin kinaz (CK) düzeylerinde düşüş sergiledi. Güvenlilik profilinin ise önceki çalışmalarla tutarlı olduğu görüldü.

Klinik faydası halen araştırılıyor olsa da, bu sonuçlar tedavinin amaçlanan hedefine ulaşmakta olduğu ve kas hasarını azaltmaya yardımcı olduğuna dair kanıtlar ve olumlu bir tablo sağlıyor. Tedavinin geliştiricisi olan Avidity Biosciences Şubat 2026 itibarıyla Novartis bünyesine geçti; böylece del-brax'ı ve birkaç diğer nöromüsküler programı da ana süreç zincirine katmış oldu. Del-brax tedavisinin geliştirme süreci artık Novartis bünyesinde devam ediyor. Mevcut durumda Novartis, del-brax’ın FSHD hastalarında vücutsal fonksiyon bakımından gelişme sağlayıp sağlamadığını değerlendirmek üzere Faz 3 FORTITUDE-3 çalışmasını başlattı. Çalışma şu anda katılımcı alımına devam ediyor.  Faz 3 çalışmasının sonuçları olumlu olursa, del-brax FSHD’ye yönelik satışa sunulan ilk onaylı tedavi olacak.

Sağlıklı günlerde buluşmak dileğiyle…